Increased gene therapy efficacy through the use of extended half-life clotting factors
Dries De Wolf, Phuong Anh Nguyen, Nisha Nair, Fangye Gao et autres
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Blood Advances
Thierry VandenDriessche
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Matchmaking gene therapy with mimetic antibodies
Thierry VandenDriessche, Marinee K. Chuah
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Long-Term Functional Correction of Pompe Disease and Increased α-Glucosidase Expression after Gene Therapy with Novel Combinations of Muscle-Targeted Transcriptional Cis -Regulatory Elements
Quang Hong Pham, Venkata Anudeep Bheemsetty, Ermira Samara-Kuko, Fangye Gao et autres
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Human Gene Therapy
CRISPR and gene editing technologies for bleeding disorders
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A myotropic AAV vector combined with skeletal muscle cis-regulatory elements improve glycogen clearance in mouse models of Pompe disease
Pauline Sellier, Fanny Collaud, Youssef Krimi Benchekroun, Verónica Jiménez et autres
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Molecular Therapy — Methods & Clinical Development
Comprehensive analysis of off-target and on-target effects resulting from liver-directed CRISPR-Cas9-mediated gene targeting with AAV vectors
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Molecular Therapy — Methods & Clinical Development
Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy
Sergio Muñoz, Joan Bertolin, Verónica Jiménez, Maria Luisa Jaén et autres
es, fr, de, be (code pays fourni par la source)
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Molecular Metabolism
Hemophilia Gene Therapy: The End of the Beginning?
Dries De Wolf, Kshitiz Singh, Marinee Chuah, Thierry VandenDriessche
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Human Gene Therapy
First hemophilia B gene therapy approved: More than two decades in the making
Roland W. Herzog, Thierry VandenDriessche, Margareth C. Ozelo
us, be, br (code pays fourni par la source)
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Molecular Therapy
Hemophilia “A” gene therapy: Lost in translation
Thierry VandenDriessche, Marinee Chuah
be (code pays fourni par la source)
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Molecular Therapy
First conditional marketing authorization approval in the European Union for hemophilia “A” gene therapy
Thierry VandenDriessche, Steven W. Pipe, Glenn F. Pierce, Radosław Kaczmarek
be, us, ca (code pays fourni par la source)
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Molecular Therapy
Should patients with haemophilia receive gene therapy?
Thierry VandenDriessche, Kohei Tatsumi, Midori Shima
be, jp (code pays fourni par la source)
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The Lancet Haematology
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