Hemophilia “A” gene therapy: Lost in translation
Rattachement africain : be. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Successful gene therapy for hemophilia A had been considered as one of the “holy grails” in the gene therapy field. An important milestone toward realizing this goal had been achieved (https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-severe-haemophilia) following the first conditional marketing authorization approval in the European Union for an adeno-associated virus type 5 (AAV5)-based gene therapy strategy.1 Most of the treated patients remained off prophylaxis and bleed-free 2 years after dosing and up to 5 years in a supporting trial.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Hemophilia “A” gene therapy: Lost in translation
- Date Crossref
- 01/12/2022
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
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Les institutions déclarées
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