First conditional marketing authorization approval in the European Union for hemophilia “A” gene therapy
Rattachement africain : be, us, ca. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Hemophilia A and B are bleeding disorders caused by defects in the coagulation factor VIII (FVIII) and FIX genes, respectively. If left untreated, persons with hemophilia are at risk for life-threatening bleeding episodes and repeated bleeding into joints, leading to crippling arthropathy. Current standard of care aims to prevent bleeding and preserve joint health through regular prophylaxis with clotting factor concentrates or, in the case of hemophilia A, substitution therapy with an FVIII mimetic.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- First conditional marketing authorization approval in the European Union for hemophilia “A” gene therapy
- Date Crossref
- 01/11/2022
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
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Les institutions déclarées
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