Development of an investigational epigenetic silencer therapy to transcriptionally inactivate viral DNA in chronic hepatitis B
Rattachement africain : it. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Approved chronic hepatitis B therapies rarely result in functional cure, as they fail to permanently silence all transcriptionally active hepatitis B virus (HBV) DNA. CRMA-1001 employs an optimized epigenetic silencer that represses viral transcription through targeted deposition of DNA methylation on episomal and integrated HBV DNAs. Here we showed that in HBV mouse models, a single dose of CRMA-1001 produced >3-log10 reductions in viral biomarkers, which correlated with de novo methylation of HBV DNA. Three doses resulted in up to 90% of animals with undetectable hepatitis B surface antigen and HBV DNA by 6 months post treatment. In non-human primates, CRMA-1001 induced transient liver transaminase elevations only at the highest dose tested. Expression and DNA methylation profiling revealed no detectable unintended targets in the human genome. These findings support the initiation of clinical development of CRMA-1001 as a finite treatment course with the potential for functional cure in individuals living with chronic hepatitis B. A nanomedicine comprising a guide RNA and an mRNA co-encapsulated in a lipid nanoparticle for delivery to hepatocytes holds promise for a functional cure for chronic hepatitis B through epigenetic silencing.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Development of an investigational epigenetic silencer therapy to transcriptionally inactivate viral DNA in chronic hepatitis B
- Date Crossref
- 21/09/2026
- Éditeur
- Springer Science and Business Media LLC
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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The San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico San Raffaele pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Istituto Nazionale Genetica Molecolare pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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University of Milan Department of Pharmacological and Biomolecular Sciences (DiSFeB) pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Vita-Salute San Raffaele University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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nChroma Bio pays non établi dans la noticeInstitution
The San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico et Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico San Raffaele, avec 4 autres affiliations.
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