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Accès ouvert déclaré 2026 preprint

TDP-43 dysfunction leads to the accumulation of cryptic transposable element-derived exons, crypTEs, in iPSC derived neurons and ALS/FTD patient tissues

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6Institutions déclarées
2Pays d’affiliation déclarés

Rattachement africain : us, gb. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

TDP-43 is an RNA and DNA binding protein that plays major roles in regulating RNA processing. In particular, TDP-43 dysfunction leads to the accumulation of cryptic splice isoforms that result from improperly spliced mRNAs. In addition to its role in regulating splicing, TDP-43 is also known to regulate the expression of transposable elements (TEs). TEs are mobile genetic elements which comprise a significant proportion of the human genome, but are normally silenced in healthy somatic cells. TEs are interspersed throughout the genome, both in gene-depleted regions and within gene introns and gene regulatory sequences. We used optimized long-read RNA sequencing assays to generate catalogs of mis-spliced and mis-expressed genes and TEs in human neurons depleted for TDP-43. In addition to known TDP-43 driven cryptic isoforms, we identified hundreds of TDP-43 dependent spliced RNAs that form cryptic gene-TE fusion events as a result of mis-splicing of TE sequences into gene transcripts. Among these TDP-43 dependent cryptic gene-TE transcripts (crypTEs), we found: TEs that provide alternate gene promoters/5'UTRs, TEs that act as cassette exons inside host gene mRNAs, as well as TEs that provide alternate transcript 3' ends. These cryptic gene-TE fusions are predicted to induce aberrant expression of ALS relevant genes, nonsense mediated decay (NMD) products, as well as novel peptides from gene-TE fusions within the gene coding sequence. Using coupled long-read RNA (Iso-seq) and single-nucleus (snRNA-seq) profiles from postmortem ALS tissues, we further verified that many of these crypTE transcripts are enriched in frontal cortex samples from ALS donors with cognitive involvement (ALSci) and associated with altered expression of those genes in deep layer cortical excitatory neurons. In short, TDP-43 dependent crypTEs greatly expand the catalogs of TDP-43 dependent cryptic splice isoforms and represent a novel mechanism by which TE dysregulation impacts ALS.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref
TDP-43 dysfunction leads to the accumulation of cryptic transposable element-derived exons, crypTEs, in iPSC derived neurons and ALS/FTD patient tissues
Date Crossref
09/01/2026
Éditeur
openRxiv
Type
posted-content

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Où se fait cette recherche

  • Institute for Systems Biology pays non établi dans la notice
    Organisation à but non lucratif
  • NYU Langone Health Department of Neuroscience pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • New York Genome Center pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • UK Dementia Research Institute pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • University of Edinburgh Centre for Clinical Brain Sciences pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Columbia University Department of Neurology pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Institute for Systems Genetics pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • Center for Genomics of Neurodegenerative Disease pays non établi dans la notice
    Institution

Institute for Systems Biology, Department of Neuroscience — NYU Langone Health et New York Genome Center, avec 5 autres affiliations.

Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.

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