CSPG4.CAR-T Cells Modulate Extracellular Matrix Remodeling in DMD Cardiomyopathy
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Targeting fibrosis in Duchenne muscular dystrophy (DMD)-associated cardiomyopathy is a critical outstanding clinical issue, as cardiac failure remains a leading cause of death despite advances in supportive care. This study evaluates the therapeutic efficacy of CSPG4-targeted chimeric antigen receptor (CAR) T cells in reducing cardiac fibrosis and improving heart function in a preclinical model of the disease. DMD is a progressive genetic disorder characterized by degeneration of skeletal and cardiac muscle. Cardiomyopathy, driven by fibrosis and chronic inflammation, is a leading contributor to mortality in affected patients. Proteoglycans such as CSPG4, critical regulators of extracellular matrix dynamics, are markedly overexpressed in dystrophic hearts and promote pathological remodeling. Current treatments do not adequately target the fibrotic and inflammatory processes underlying cardiac dysfunction. CSPG4-specific CAR-T cells were engineered and administered to dystrophic mice. Therapeutic efficacy was assessed through histological, molecular, and echocardiographic analyses evaluating cardiac fibrosis, inflammation, innervation, and overall function. Treatment with CSPG4 CAR-T cells preserved myocardial integrity, improved cardiac performance, and reduced both fibrosis and inflammatory markers. The therapy also restored cardiac innervation, indicating a reversal of neural remodeling commonly seen in muscular dystrophy-related cardiomyopathy. CSPG4-targeted CAR-T therapy offers a novel, cell-based strategy to mitigate cardiac remodeling in dystrophic hearts. By addressing core fibrotic and inflammatory drivers of disease, this approach represents a significant advancement in the development of precision immune therapies for muscular dystrophies and cardiovascular conditions.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- CSPG4.CAR-T Cells Modulate Extracellular Matrix Remodeling in DMD Cardiomyopathy
- Date Crossref
- 09/07/2025
- Éditeur
- MDPI AG
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Neurology Unit pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Institute of Biomedical Technologies pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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National Research Council pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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Sapienza University of Rome Department of Molecular Medicine pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Rome Tor Vergata pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Institute of Cell Biology and Neurobiology pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Istituto Nazionale Genetica Molecolare pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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University of North Carolina at Chapel Hill Lineberger Comprehensive Cancer Center pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Polish Academy of Sciences pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Institute for Biomedical Technologies pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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University of Rome “Tor Vergata” Department of Biology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Institute of Biochemistry and Cell Biology pays non établi dans la noticeStructure de recherche
Neurology Unit — Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Institute of Biomedical Technologies et National Research Council, avec 9 autres affiliations.
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