Custom CRISPR–Cas9 PAM variants via scalable engineering and machine learning
Rachel A. Silverstein, Nahye Kim, Ann-Sophie Kroell, Russell T. Walton et autres
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Nature
Qin Liu
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Retinal Development and DisordersGenetic and Kidney Cyst DiseasesCRISPR and Genetic EngineeringMicrotubule and mitosis dynamicsProtist diversity and phylogeny
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MIPD: Molecules, Imagings, and Clinical Phenotype Integrated Database
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Hypomethylation in promoters of PGC-1α involved in exercise-driven skeletal muscular alterations in old age
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Open Life Sciences
A rare homozygous variant of MC2R gene identified in a Chinese family with familial glucocorticoid deficiency type 1: A case report
ShuPing Liu, Ting Zeng, Cheng Luo, DanXia Peng et autres
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Frontiers in Endocrinology
PDE6D Mediates Trafficking of Prenylated Proteins NIM1K and UBL3 to Primary Cilia
Siebren Faber, Stef J.F. Letteboer, Katrin Junger, Rossano Butcher et autres
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Cells
Generation of Nonhuman Primate Model of Cone Dysfunction through In Situ AAV-Mediated CNGB3 Ablation
Qiang Lin, Ji‐Neng Lv, Kun‐Chao Wu, Chang-Jun Zhang et autres
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Molecular Therapy — Methods & Clinical Development
PCARE and WASF3 regulate ciliary F-actin assembly that is required for the initiation of photoreceptor outer segment disk formation
Julio C. Corral-Serrano, Ideke J.C. Lamers, Jeroen van Reeuwijk, Lonneke Duijkers et autres
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Proceedings of the National Academy of Sciences
Exon 13-skipped USH2A protein retains functional integrity in mice, suggesting an exo-skipping therapeutic approach to treat USH2A-associated disease
Nachiket Pendse, Verónica Lamas, Morgan L. Maeder, Basil S. Pawlyk et autres
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bioRxiv (Cold Spring Harbor Laboratory)
Cytosine and adenine base editing of the brain, liver, retina, heart and skeletal muscle of mice via adeno-associated viruses
Jonathan M. Levy, Wei-Hsi Yeh, Nachiket Pendse, Jessie R. Davis et autres
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Nature Biomedical Engineering
Development of a rapid and cost-effective CRISPR-based molecular detection platform for a novel myocilin mutation in rural Philippines.
Edward Ryan Collantes, Nachiket Pendse, Aaron J. Dy, Jonathan S. Gootenberg et autres
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Investigative Ophthalmology & Visual Science
Identification of two novel RHO mutations in Chinese retinitis pigmentosa patients
Juan Wang, Ding Xu, Tong Zhu, Yue Zhou et autres
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Experimental Eye Research
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