2026
article
Efficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy: a 3-year open-label extension of the two-part, phase 2 FIREFISH trial
Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, Laurent Servais, Giovanni Baranello, Odile Boespflug‐Tanguy, John W Day, Nicolas P Deconinck, A. Klein, Riccardo Masson, Eugenio M Mercuri, Kristy Rose, D. Vlodavets, Hui Xiong, Edmar Zanoteli, Muna El-Khairi, Εleni Gaki, Manni Kuthiala, Ksenija Gorni, Heidemarie Kletzl, Laura Palfreeman, Basil T Darras, Joseph J. Volpe, John Posner, Ulrich Kellner, Rosaline Quinlivan, Marianne Gerber, Omar Khwaja, R. Scalco, Timothy Seabrook, Irina Balikova, Inge Joniau, Geraldine Accou, Valentine Tahon, Sylvia Wittevrongel, Elke De Vos, Rodrigo de Holanda Mendonça, Ciro Matsui Jr, Ana Letícia Fornazieri Darcie, Cleide Machado, Maria Kiyoko Oyamada, Joyce Martini, Graziela Polido, Juliana Rodrigues Iannicelli, Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, Yi Wang, Chaoping Hu, Xiaomei Zhu, Chen Qian, Li Shen, Hui Li, Tian Sang, Cuijie Wei, Hui Dong, Yiwen Cao, Jing Wen, Wenzhu Li, Nina Barišić, Ivan Celovec, Martina Galiot Delić, Petra Kristina Ivkić, Nenad Vukojević, Ivana Kern, B Najdanović, Marin Skugor, Josipa Tomas, Silvana De Lucia, Andrea Seferian, Emmanuel Barreau, Nabila Mnafek, Helene Peche, Allison Grange, Diem Trang Nguyen, Darko Milaščević, Shotaro Tachibana, Emanuela Pagliano, Stefania Bianchi Marzoli, Diletta Santarsiero, Myriam Garcia Sierra, Gemma Tremolada, Maria Teresa Arnoldi, Marta Viganò, Claudia Dosi, Riccardo Zanin, Claudio Bruno, Noemi Brolatti, Giuseppe Rao, Elisa Tassara, Simone Morando, Paola Tacchetti, Giacomo Pietro Comi, Alessandra Govoni, Silvia Osnaghi, Valeria Minorini, Francesca Abbati, Federica Fassini, Michaela Foà, Amalia Lopopolo, Marika Pane, Concetta Palermo, Maria Carmela Pera, Giulia Maria Amorelli, Costanza Barresi, Guglielmo D’Amico, Lorenzo Orazi, Giorgia Coratti, Daniela Leone, Antonaci Laura, Yasuhiro Takeshima, Hideki Shimomura, Tomoko Lee, Fumi Gomi, Takanobu Morimatsu, Toru Furukawa, Urszula Stodolska-Koberda, Agnieszka Waskowska, Jagoda Kolendo, Agnieszka Sobierajska-Rek, Sandra Modrzejewska, Anna Lemska, Evgenia Melnik, Svetlana Artemyeva, Natalya Leppenen, Nataliya Yupatova, Anastasya Monakhova, Yulia Papina, Olga Shidlovsckaia, Cornelia Enzmann, Elea Galiart, Konstantin Gugleta, Christine Wondrusch Haschke, Haluk Topaloglu, Ibrahim Oncel, Nesibe Eroglu Ertugrul, Bahadır Konuşkan, Bora Eldem, Sibel Kadayıfçılar, İ. Alemdaroğlu, Seher Sari, Neslihan Bilgin, Aynur Ayse Karaduman, Robert J. Graham, Partha Ghosh, David Casavant, Alexis Levine, Rachael Titus, Amanda Engelbrekt, Lucia Ambrosio, Anne Fulton, Anna Maria Baglieri, Courtney Dias, Elizabeth Maczek, Amy Pasternak, Shannon Beres, Tina Duong, Richard Gee, Sally Young
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Efficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy: a 3-year open-label extension of the two-part, phase 2 FIREFISH trial
- Date Crossref
- 01/09/2026
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Les institutions déclarées
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.
Les sujets associés
Neurogenetic and Muscular Disorders ResearchAmyotrophic Lateral Sclerosis ResearchMuscle activation and electromyography studies