Biodegradable Acoustic Targeting for Ultrasound‐Supported Gene Therapy (BATUS) in Glioblastoma
Rattachement africain : us, tr. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Glioblastoma (GBM) remains one of the most challenging brain malignancies due to the restrictive nature of the blood-brain barrier (BBB), which severely limits effective drug and gene delivery. To overcome this, we introduce Biodegradable Acoustic Targeting for Ultrasound-Supported Gene Therapy (BATUS), a modular platform that enables safe, repeated, and targeted gene delivery to the brain. BATUS integrates an implantable, fully biodegradable glycine-based ultrasound (US) transducer, surgically placed via craniotomy for precise BBB opening, along with customizable peptide-targeted liposomal gene carriers. This system combines US-mediated transient BBB disruption with ligand-directed cellular targeting to enable efficient delivery across both vascular and cellular barriers. As a proof-of-concept, BATUS was evaluated using tLyp1-functionalized liposomes carrying PD-L1-targeting siRNA for GBM immunotherapy: in vitro evaluations confirmed efficient siRNA entrapment, stability, and specific cellular uptake, while in vivo studies in orthotopic GL261 GBM mouse models showed enhanced BBB permeability, significant PD-L1 silencing, reduced tumor growth, and prolonged survival. Crucially, BATUS exhibited a favorable safety profile, with no detectable local or systemic toxicity in animal models. By providing a modular framework where targeting ligands and genetic cargo are easily adaptable, BATUS is established as a strategy for precision gene delivery across the BBB, as demonstrated here for GBM.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Biodegradable Acoustic Targeting for Ultrasound‐Supported Gene Therapy (BATUS) in Glioblastoma
- Date Crossref
- 29/06/2026
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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University of Connecticut pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Izmir Kâtip Çelebi University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Ege University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Johns Hopkins University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Johns Hopkins Medicine pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Department of Neurosurgery Johns Hopkins School of Medicine Baltimore Maryland USA pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Department of Biomedical Engineering Johns Hopkins School of Medicine Baltimore Maryland USA pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
University of Connecticut, Izmir Kâtip Çelebi University et Ege University, avec 5 autres affiliations.
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