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Precision Antisense Oligonucleotide Therapy Amenability for Infantile Genetic Epilepsies

Emma Sherrill, David Cheerie, C S Beck, Ella F. Whittle, Yasin Shafi, Natalie J. Chandler, John Christodoulou, Jerusalem Daniel, J Hassell, Maria Lachgar-Ruiz, Sarah Mulhern, Elizabeth Scotchman, Jashanpreet Sidhu, Celine Florentia Tedja, Lyn S. Chitty, J. Helen Cross, Ingrid E. Scheffer, Haiyan Zhou, Timothy W. Yu, Vann Chau, Sarah E. M. Stephenson, Annapurna Poduri, Katherine B. Howell, Amy McTague, Gregory Costain, Alissa M. D’Gama, Gene-STEPS Study Group, Joanna Cobb, Anna J S Griffiths, Edward J Higgenbotham, Puneet Jain, Nicole S Y Liang, Sebastian Lunke, Christian R Marshall, Catherine Marx, Lyndsey McRae, Jimmy N H Nguyen, Wanqing Shao, Beth Rosen Sheidley, Lacey Smith, Zornitza Stark, Susan M. White

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This study evaluates the proportion of established antisense oligonucleotides (ASO) assessment guidelines that are amenable to ASO therapy approaches for genetically diagnosed infants.

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Contrôle bibliographique ouvert

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Titre Crossref: Precision Antisense Oligonucleotide Therapy Amenability for Infantile Genetic Epilepsies
Date Crossref: 01/06/2026
Éditeur: American Medical Association (AMA)
Type: journal-article

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Sujets associés

Genomics and Rare DiseasesNeurogenetic and Muscular Disorders ResearchDNA and Nucleic Acid Chemistry

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