A phase I/II study of tagraxofusp in Japanese patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm
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Le résumé fourni par la source
Tagraxofusp (TAG), a first-in-class CD123-targeted therapy, is a recombinant fusion protein of human interleukin-3 conjugated to a truncated diphtheria toxin payload. Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) is an aggressive orphan hematologic cancer with a poor prognosis, and is derived from plasmacytoid dendritic cells that overexpress interleukin-3 receptor subunit alpha (IL3RA or CD123). This open-label phase I/II study evaluated the efficacy and safety of TAG in 11 Japanese BPDCN patients, of whom seven were treatment-naïve (TN) and four had relapsed/refractory (R/R) disease. In the phase I portion, seven patients (five TN, two R/R) were treated, and no dose-limiting toxicity was observed, with 12 μg/kg/day tolerated. In the phase II portion, four patients (two TN, two R/R) were treated. Among the seven TN BPDCN patients, the rate of complete response (CR) + clinical CR (CRc: CR with minimal residual skin abnormality) was 57.1% (90% confidence interval [CI], 22.5-87.1), and the lower limit of the 90% CI (22.5%) exceeded the pre-specified threshold of 10%. Common adverse events included increased alanine aminotransferase (81.8%) and aspartate aminotransferase (72.7%), hypoalbuminemia, hypokalemia, and capillary leak syndrome (54.5%). The results indicate that TAG was effective and had a manageable safety profile in Japanese BPDCN patients.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- A phase I/II study of tagraxofusp in Japanese patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm
- Date Crossref
- 06/01/2026
- Éditeur
- Springer Science and Business Media LLC
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Chiba Aoba Municipal Hospital Department of Hematology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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National Cancer Center Hospital East Department of Hematology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Dokkyo Medical University Saitama Medical Center Department of Diabetes pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Social Insurance Saitama Chuo Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Tokai University Department of Hematology and Oncology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Osaka City University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Kyushu University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Nippon Shinyaku (Japan) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Japanese Foundation For Cancer Research pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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Shimane University Hospital Department of Hematology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Graduate School of Medicine Department of Hematology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Graduate School of Medical Sciences Department of Medicine and Biosystemic Science pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Department of Hematology — Chiba Aoba Municipal Hospital, Department of Hematology — National Cancer Center Hospital East et Department of Diabetes — Dokkyo Medical University Saitama Medical Center, avec 9 autres affiliations.
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