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Accès ouvert déclaré 2025 article

Benchmarking progression-free survival ratio as primary endpoint in precision oncology clinical trials

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16Institutions déclarées
5Pays d’affiliation déclarés

Rattachement africain : de, it, fr, ca, us. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

Abstract Progression Free Survival Ratio (PFSratio), as defined as the ratio between PFS on investigational treatment (PFS2) and PFS on the last prior therapy (PFS1), is a popular endpoint in precision oncology (PO) studies. In this work, five methodologies for PFSratio-based trial analysis (count-based, Kaplan Meier, Kernel-based Kaplan Meier, parametric and midrank) and two for trial design (GBVE and Weibull) are benchmarked. The Kernel-based Kaplan Meier analysis is most recommended, as it handles informative censoring and does not require PFS1/PFS2 distribution assumptions. Sample size and power calculation methods perform best when applied to settings with expected high PFS1/PFS2 correlation and median ratio. Analysis of five clinical trials (MOSCATO 01, WINTHER, MASTER, SHIVA and POG570) from >800 patients revealed an overall weak PFS1/PFS2 correlation (Kendall’s τ range 0.17-0.35), and an asymptotically unbiased median S PFSratio ( δ =1.3) = 33% by means of the Kernel-based analysis, while other methods considerably deviated in studies with censoring rate>10%. This methodology is implemented in the PROPHETS R package and Shiny app.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref
Benchmarking progression-free survival ratio as primary endpoint in precision oncology clinical trials
Date Crossref
15/12/2025
Éditeur
Springer Science and Business Media LLC
Type
journal-article

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Où se fait cette recherche

  • Heidelberg University pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Istituto Oncologico Veneto pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • National Center for Tumor Diseases Molecular Precision Oncology Program pays non établi dans la notice
    Organisme public
  • Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • German Cancer Research Center National Center for Tumor Diseases (NCT) Heidelberg pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • Inserm pays non établi dans la notice
    Organisme public
  • Institut Curie Department of Drug Development and Innovation (D3i) pays non établi dans la notice
    Organisation à but non lucratif
  • Canada's Michael Smith Genome Sciences Centre pays non établi dans la notice
    Institution
  • University of Kentucky Department of Internal Medicine pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Markey Cancer Center pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Ludwig-Maximilians-Universität München pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Deutsches Konsortium für Translationale Krebsforschung pays non établi dans la notice
    Structure de recherche

Heidelberg University, Istituto Oncologico Veneto et Molecular Precision Oncology Program — National Center for Tumor Diseases, avec 9 autres affiliations.

Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.

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