Comparison of Patients with Primary Hyperoxaluria 1 and Late-Stage CKD from the BONAPH1DE Registry and ILLUMINATE-C Lumasiran Trial
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Le résumé fourni par la source
Background: Patients (pts) with primary hyperoxaluria type 1 (PH1) and late-stage chronic kidney disease (CKD) from the real-world observational BONAPH1DE study (BPH1; NCT04982393) and Phase 3 ILLUMINATE-C trial (ILLUM-C; NCT04152200) were reviewed to assess if pt characteristics and outcomes in these real-world and clinical studies are concordant. Methods: BPH1 (N=174; all ages; any stage CKD) included 19 lumasiran ever-treated pts on dialysis and 11 not on dialysis with BL eGFR ≤45 mL/min/1.73m2. ILLUM-C (N=21; all ages; late-stage CKD) included 15 pts on dialysis and 6 not on dialysis with BL eGFR ≤45; all initiated lumasiran. Outcomes after isolated kidney transplant (iKT) in a subset of 7 BPH1 pts (lumasiran-treated at iKT; ≥1 year follow-up; ≥1 post-iKT POx and eGFR value) were compared with 5 similar ILLUM-C pts. Results: In BPH1, pts not on dialysis had a mean (SD) BL eGFR of 18.9 (15.5) and BL POx of 110.5 (108.0) µmol/L; those on dialysis had a mean (SD) BL POx of 185.4 (348.6). Before lumasiran treatment, ILLUM-C pts with BL eGFR ≤45 and not on dialysis had a mean (SD) BL eGFR of 19.8 (9.6) and BL POx of 64.7 (41.3); those on dialysis had a mean (SD) BL POx of 108.4 (29.5; Figure 1). Overall, among lumasiran-treated pts in both studies who underwent iKT, eGFR increased and POx declined post-iKT. In ILLUM-C, POx was already reduced from BL at the time of iKT (19.2-64.5) and declined further post-iKT. Conclusion: BPH1 and ILLUM-C data showed comparable POx reduction, eGFR improvement, and iKT outcomes with lumasiran treatment in both real-world and clinical trial studies. Funding: Commercial Support - Alnylam Pharmaceuticals
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Comparison of Patients with Primary Hyperoxaluria 1 and Late-Stage CKD from the BONAPH1DE Registry and ILLUMINATE-C Lumasiran Trial
- Date Crossref
- 01/10/2025
- Éditeur
- Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health)
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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Mayo Clinic Division of Nephrology and Hypertension pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Boston Children's Hospital Division of Nephrology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Boston Children's Museum pays non établi dans la noticeInstitution
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Hebrew University of Jerusalem pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Shaare Zedek Medical Center Division of Pediatric Nephrology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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McMaster University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Charité - Universitätsmedizin Berlin pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Inserm pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Hôpital Femme Mère Enfant pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Alnylam Pharmaceuticals (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Emma Kinderziekenhuis pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Amsterdam University of the Arts pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Division of Nephrology and Hypertension — Mayo Clinic, Division of Nephrology — Boston Children's Hospital et Boston Children's Museum, avec 9 autres affiliations.
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