Prime Editing Modification with FEN1 Improves F508del Variant Editing in the CFTR Gene in Airway Basal Cells
Rattachement africain : ru. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Prime editing is a promising approach for correcting pathogenic variants, but its efficiency remains variable across genomic contexts. Here, we systematically evaluated 12 modifications of the PEmax system for correcting the CFTR F508del pathogenic variant that caused cystic fibrosis in patient-derived airway basal cells. We chose EXO1 and FEN1 nucleases to improve the original system. While all tested variants showed comparatively low efficiency in this AT-rich genomic region, 4-FEN modification demonstrated significantly improved editing rates (up to 2.13 fold) compared to standard PEmax. Our results highlight two key findings: first, the persistent challenge of AT-rich target sequence correction even with optimized editors, and second, the performance of 4-FEN suggests its potential value for other genomic targets.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Prime Editing Modification with FEN1 Improves F508del Variant Editing in the CFTR Gene in Airway Basal Cells
- Date Crossref
- 18/08/2025
- Éditeur
- MDPI AG
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
-
Research Centre for Medical Genetics The Shared Resource Centre “Genome” pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
Moscow Institute of Physics and Technology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Institute for Systems Analysis pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
State Scientific Center of the Russian Federation - Federal Medical Biophysical Center named after A.I. Burnazyan pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Laboratory of Genome Editing pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Laboratory for Structural Analysis and Engineering of Membrane Systems pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Laboratory of Radiation Biophysics pays non établi dans la noticeStructure de recherche
The Shared Resource Centre “Genome” — Research Centre for Medical Genetics, Moscow Institute of Physics and Technology et Institute for Systems Analysis, avec 4 autres affiliations.
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.