Extracellular Vesicles Administered via Intrathecal Injection Mediate Safe Delivery of Nucleic Acids to the Central Nervous System for Gene Therapy
Rattachement africain : sg, vn. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Gene therapy holds great potential for treating neurological disorders, but its implementation is limited by the challenge of developing a safe and effective delivery method to the central nervous system (CNS). Red blood cell-derived extracellular vesicles (RBCEVs) have the potential to address these challenges due to their non-immunogenicity, non-cytotoxicity, ability to be redosed, and suitability for nucleic acid loading. In this study, we demonstrate the efficacy and safety of RBCEV-mediated nucleic acid delivery to the CNS. We found that RBCEVs administered through intrathecal injection are widely distributed across the CNS and efficiently taken up by neuronal cells. Delivery of RBCEVs loaded with GFP-encoding plasmids results in GFP expression in neurons. Our data also highlight the potential of RBCEVs to deliver plasmids encoding secretory proteins, resulting in protein secretion within the cerebrospinal fluid. Furthermore, experiments conducted in both mouse and non-human primate models indicate that intrathecal injection of plasmid-loaded RBCEVs do not lead to any systemic or local acute toxicity. In summary, our findings illustrate the potential of the RBCEV-based platform as a viable and safe approach for nucleic acid delivery to the CNS, facilitating further development of gene therapy for neurological disorders.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Extracellular Vesicles Administered via Intrathecal Injection Mediate Safe Delivery of Nucleic Acids to the Central Nervous System for Gene Therapy
- Date Crossref
- 01/07/2025
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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National University of Singapore pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Hanoi University of Pharmacy pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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National Institute for Control of Vaccines and Biologicals pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Agency for Science pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Institute of Molecular and Cell Biology pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Carmine Therapeutics Singapore pays non établi dans la noticeInstitution
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Center for Research and Production of Vaccines and Biologicals Hanoi Vietnam pays non établi dans la noticeInstitution
National University of Singapore, Hanoi University of Pharmacy et National Institute for Control of Vaccines and Biologicals, avec 4 autres affiliations.
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