Bewertung der Bioäquivalenz und des Nahrungseffekts einer neuen Tablettenformulierung von Risdiplam bei gesunden Probanden

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Hintergrund: Risdiplam (EVRYSDI®​) ist zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Derzeit ist Risdiplam als Lösung zum Einnehmen, die täglich mittels einer Spritze aufgezogen werden muss, erhältlich. Für Patientinnen≥20 kg und mit der entsprechenden Dosis von 5 mg Risdiplam würde eine bioäquivalente Tablettenformulierung die tägliche Einnahme noch weiter vereinfachen. Teil 1 der Studie (NCT04718181) untersuchte die relative orale Bioverfügbarkeit sowie Nahrungs- und Magen-pH-Effekte von zwei neuen Risdiplam-Tablettenformulierungen. Hier werden Ergebnisse von Teil 2 präsentiert, in dem die vielversprechendere der zwei Tablettenfomulierungen mit der Risdiplam-Lösung verglichen wurde. Methoden: Alle Probandinnen erhielten randomisiert mittels eines vierteiligen Crossover-Designs sowohl nüchtern als auch postprandial je eine Einzeldosis 5 mg Risdiplam sowohl als Lösung als auch als Tablette (je nach Testgruppe als ganze Tablette oder in Wasser gelöst). Resultate: Gemäß der pharmakokinetischen Parameter Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve und Maximalkonzentration erwies sich die 5-mg-Tablette als bioäquivalent zur Lösung. Weder für die Lösung noch für die Tablette wurde ein relevanter Nahrungseffekt auf die Exposition mit Risdiplam beobachtet. Schlussfolgerung: Die neue Tablettenformulierung mit 5 mg Risdiplam bietet eine einfache Alternative zur Risdiplam-Lösung. Die Einnahme beider Formulierungen kann sowohl nüchtern als auch postprandial erfolgen. Publication History Article published online: 11 March 2025 © 2025. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany

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