Improved In Vivo Metabolic Stability and Silencing Efficacy of siRNAs with Phosphorothioate Linkage-Free, GalNAc-Conjugated Sense Strands Containing Morpholino-LNA Modifications
Rattachement africain : us. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
To ensure specificity, loading of the sense strand of small interfering RNAs (siRNAs) into RISC must be inhibited. We show here that siRNAs with 5'- and 6'-morpholino LNA residues or 6'-OH-LNA at the 5' terminus of a fully phosphodiester sense strand resulted in metabolically stable siRNAs with a potency and a duration of action in mice that were greater than those of an siRNA in which the 5' terminus of the sense strand has two terminal phosphorothioate linkages and regular LNA.
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- Improved <i>In Vivo</i> Metabolic Stability and Silencing Efficacy of siRNAs with Phosphorothioate Linkage-Free, GalNAc-Conjugated Sense Strands Containing Morpholino-LNA Modifications
- Date Crossref
- 11/11/2024
- Éditeur
- American Chemical Society (ACS)
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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Alnylam Pharmaceuticals (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Vanderbilt University Department of Biochemistry pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Alnylam Pharmaceuticals (United States) et Department of Biochemistry — Vanderbilt University.
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