Accès ouvert déclaré 2022 article

Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia

Régis Peffault de Latour, Austin Gladston Kulasekararaj, Simona Iacobelli, Sofie Rosanne Terwel, Riley Cook, Morag Griffin, Constantijn J.M. Halkes, Christian Récher, Fiorenza Barraco, Édouard Forcade, J. C. Vallejo, Beatrice Drexler, Jean-Baptiste Méar, Alexander Smith, Emanuele Angelucci, Reinier A P Raymakers, Marco R. de Groot, Étienne Daguindau, Erfan Nur, Wilma Barcellini, Nigel H. Russell, Louis Terriou, Annapaola Iori, Ursula La Rocca, Anna Sureda, Isabel Sánchez‐Ortega, Blanca Xicoy, Isidro Jarque, James D. Cavenagh, Flore Sicre de Fontbrune, Serena Marotta, Talha Munir, Jennifer M.L. Tjon, Suzanne Tavitian, Aline Praire, Laurence Clément, Florence Rabian, Luana Marano, Anita V. Hill, Elena Palmisani, Petra Muus, Fabiana Cacace, Camilla Frieri, M. Van Lint, Jakob Robert Passweg, Judith C. W. Marsh, Gèrard Socié, Ghulam J. Mufti, Carlo Dufour, Antonio Maria Risitano

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Le résumé fourni par la source

BACKGROUND: A single-group, phase 1-2 study indicated that eltrombopag improved the efficacy of standard immunosuppressive therapy that entailed horse antithymocyte globulin (ATG) plus cyclosporine in patients with severe aplastic anemia. METHODS: In this prospective, investigator-led, open-label, multicenter, randomized, phase 3 trial, we compared the efficacy and safety of horse ATG plus cyclosporine with or without eltrombopag as front-line therapy in previously untreated patients with severe aplastic anemia. The primary end point was a hematologic complete response at 3 months. RESULTS: Patients were assigned to receive immunosuppressive therapy (Group A, 101 patients) or immunosuppressive therapy plus eltrombopag (Group B, 96 patients). The percentage of patients who had a complete response at 3 months was 10% in Group A and 22% in Group B (odds ratio, 3.2; 95% confidence interval [CI], 1.3 to 7.8; P = 0.01). At 6 months, the overall response rate (the percentage of patients who had a complete or partial response) was 41% in Group A and 68% in Group B. The median times to the first response were 8.8 months (Group A) and 3.0 months (Group B). The incidence of severe adverse events was similar in the two groups. With a median follow-up of 24 months, a karyotypic abnormality that was classified as myelodysplastic syndrome developed in 1 patient (Group A) and 2 patients (Group B); event-free survival was 34% and 46%, respectively. Somatic mutations were detected in 29% (Group A) and 31% (Group Β) of the patients at baseline; these percentages increased to 66% and 55%, respectively, at 6 months, without affecting the hematologic response and 2-year outcome. CONCLUSIONS: The addition of eltrombopag to standard immunosuppressive therapy improved the rate, rapidity, and strength of hematologic response among previously untreated patients with severe aplastic anemia, without additional toxic effects. (Funded by Novartis and others; RACE ClinicalTrials.gov number, NCT02099747; EudraCT number, 2014-000363-40.).

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Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref: Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia
Date Crossref: 06/01/2022
Éditeur: Massachusetts Medical Society
Type: journal-article

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Où se fait cette recherche

Université Paris Cité pays non établi dans la notice
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Saint Louis University Hospital pays non établi dans la notice
Établissement de santé
Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse the Hematology Department pays non établi dans la notice
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European Society for Blood and Marrow Transplantation pays non établi dans la notice
Organisation à but non lucratif
King's College Hospital NHS Foundation Trust Department of Haematological Medicine pays non établi dans la notice
Établissement de santé
University of Rome Tor Vergata pays non établi dans la notice
Université ou école supérieure
St James's University Hospital pays non établi dans la notice
Établissement de santé
Leiden University Medical Center Department of Hematology pays non établi dans la notice
Organisme public
Hôpital Lyon Sud pays non établi dans la notice
Établissement de santé
Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux pays non établi dans la notice
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Biogipuzkoa Health Research Institute pays non établi dans la notice
Structure de recherche
University Hospital of Basel pays non établi dans la notice
Établissement de santé

Université Paris Cité, Saint Louis University Hospital et the Hematology Department — Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse, avec 9 autres affiliations.

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