Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome
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Le résumé fourni par la source
The main objective of this phase I trial was to assess the feasibility and safety of microtransplanting human neural stem cell (hNSC) lines into the spinal cord of patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Eighteen patients with a definite diagnosis of ALS received microinjections of hNSCs into the gray matter tracts of the lumbar or cervical spinal cord. Patients were monitored before and after transplantation by clinical, psychological, neuroradiological, and neurophysiological assessment. For up to 60 months after surgery, none of the patients manifested severe adverse effects or increased disease progression because of the treatment. Eleven patients died, and two underwent tracheotomy as a result of the natural history of the disease. We detected a transitory decrease in progression of ALS Functional Rating Scale Revised, starting within the first month after surgery and up to 4 months after transplantation. Our results show that transplantation of hNSC is a safe procedure that causes no major deleterious effects over the short or long term. This study is the first example of medical transplantation of a highly standardized cell drug product, which can be reproducibly and stably expanded ex vivo, comprising hNSC that are not immortalized, and are derived from the forebrain of the same two donors throughout this entire study as well as across future trials. Our experimental design provides benefits in terms of enhancing both intra- and interstudy reproducibility and homogeneity. Given the potential therapeutic effects of the hNSCs, our observations support undertaking future phase II clinical studies in which increased cell dosages are studied in larger cohorts of patients. Stem Cells Translational Medicine 2019;8:887&897.
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome
- Date Crossref
- 18/05/2019
- Éditeur
- Oxford University Press (OUP)
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Piedmont University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Casa Sollievo della Sofferenza pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Padua pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Milano-Bicocca pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Santa Maria Nuova Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Biogen (Italy) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Emory University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Terni Hospital b Laboratorio Cellule Staminali Cell Factory e Biobanca pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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e Biotechnology and Bioscience Department Bicocca University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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eBiotechnology and Bioscience Department Bicocca University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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g Department of Neurosurgery and Neuroscience “Santa Maria” Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Piedmont University, Casa Sollievo della Sofferenza et Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, avec 9 autres affiliations.
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