Promoter Dependence of Plasmid–Pluronics Targeted α Galactosidase A Expression in Skeletal Muscle of Fabry Mice
Rattachement africain : gb, ca, de, jp. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Anderson–Fabry disease is an X-linked lysosomal storage disorder (LSD) caused by α-galactosidase A (AGA) deficiency [1]. There is evidence that LSDs could be corrected by gene transfer and expression and enzyme secretion from a subset of cells or a specific tissue [2–4]. Such gene therapy has several advantages over an alternative enzyme replacement approach [5,6], as it offers long-term therapeutic effect, eliminates risks associated with repeated parenteral administrations, and is less expensive.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Promoter Dependence of Plasmid–Pluronics Targeted α Galactosidase A Expression in Skeletal Muscle of Fabry Mice
- Date Crossref
- 01/11/2005
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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University of Portsmouth pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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The Royal Free Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University College London pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Supratek Pharma (Canada) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Ludwig-Maximilians-Universität München pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Wessex Regional Genetics Laboratory pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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School of Pharmacy and Biomedical Sciences Institute of Biomedical and Biomolecular Sciences pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Royal Free and University College Medical School Department of Anatomy and Developmental Biology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Inc. Supratek Pharma pays non établi dans la noticeEntreprise
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Ludwig-Maximilians-University of Munich Molecular Myology Laboratory pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Department of Clinical Genetics pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
University of Portsmouth, The Royal Free Hospital et University College London, avec 9 autres affiliations.
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