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Simon Shohet

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Amicus Therapeutics (United Kingdom)

Les domaines associés

Lysosomal Storage Disorders ResearchGlycogen Storage Diseases and MyoclonusWhipple's Disease and Interleukins

Les publications récentes

Accès ouvert 2026 article OpenAlex

A disease progression model comparing the long-term mobility and respiratory outcomes of adults with late-onset Pompe disease receiving cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa

Amy Dymond, Will Green, Matthew Crabtree, Alasdair MacCulloch et autres

Aim: Late-onset Pompe disease (LOPD) is a rare lysosomal disease primarily impacting muscle strength and respiratory function. LOPD has a substantial burden despite the availability of alglucosidase alfa (alg). Patients often require mobility and respiratory support over time. Cipaglucosidase alfa in combination …

gb (code pays fourni par la source)

0 citations Journal of Comparative Effectiveness Research
Accès ouvert 2026 article OpenAlex

Comparing the efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat with alglucosidase alfa for late-onset Pompe disease: an expanded network meta-analysis utilizing patient-level and aggregate data

Shuai Fu, Noemi Hummel, Simon Shohet, Neil F. Johnson et autres

Aim: Treatment options for late-onset Pompe disease (LOPD) include enzyme replacement therapy (ERT) with alglucosidase alfa (alg), cipaglucosidase alfa plus miglustat (cipa + mig) and avalglucosidase alfa. However, only one randomized controlled trial (RCT) directly compared cipa + mig and alg and …

cn, gb, us (code pays fourni par la source)

0 citations Journal of Comparative Effectiveness Research
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