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Profil bibliographique

April Yuanyi Zhao

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Lysosomal Storage Disorders ResearchCancer Immunotherapy and BiomarkersVirus-based gene therapy researchCarbohydrate Chemistry and SynthesisTrypanosoma species research and implications

Les publications récentes

Accès ouvert 2023 article OpenAlex

Systematic gene therapy derived from an investigative study of AAV2/8 vector gene therapy for Fabry disease

Mulan Deng, Hongyu Zhou, Shaomei He, Haoheng Qiu et autres

BACKGROUND: Fabry disease (FD) is a progressive multisystemic disease characterized by a lysosomal enzyme deficiency. A lack of α-galactosidase A (α-Gal A) activity results in the progressive systemic accumulation of its substrates, including globotriaosylceramide (Gb3) and globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3), which results in renal, …

cn (code pays fourni par la source)

7 citations Orphanet Journal of Rare Diseases
Accès ouvert 2022 article OpenAlex

Development of Lanzyme as the Potential Enzyme Replacement Therapy Drug for Fabry Disease

Mulan Deng, Hongyu Zhou, Zhicheng Liang, Zhaoyang Li et autres

Fabry disease (FD) is a progressive multisystemic disease characterized by lysosomal enzyme deficiency. Enzyme replacement therapy (ERT) is one of the most significant advancements and breakthroughs in treating FD. However, limited resources and the high cost of ERT might prevent patients from …

cn (code pays fourni par la source)

3 citations Biomolecules

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