Highly potent MyoAAV4A vector reverses GSD III pathology in aged mice and enables long-term muscle disease correction in young adult mice
Résumé fourni par la source
vg/kg) resulted in sustained pullulanase expression and significant glycogen reduction in the heart and quadriceps, accompanied by improved muscle function 9 months after vector administration. Our data demonstrate that MyoAAV4A-Dual-Pull effectively reverses disease phenotypes in aged GSD IIIa mice and provides durable muscle correction in young adult mice, supporting the development of a persistent and effective AAV gene therapy for GSD III.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Highly potent MyoAAV4A vector reverses GSD III pathology in aged mice and enables long-term muscle disease correction in young adult mice
- Date Crossref
- 01/09/2026
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude et ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Institutions déclarées
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.