Efficacy and Safety of Zilganersen, an Investigational RNA-targeted Antisense Therapy, in People Living with Alexander Disease: Results from a Pivotal Study (PL5.003)
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Résumé fourni par la source
To report efficacy and safety of zilganersen in people with Alexander disease (AxD).
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Contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Efficacy and Safety of Zilganersen, an Investigational RNA-targeted Antisense Therapy, in People Living with Alexander Disease: Results from a Pivotal Study (PL5.003)
- Date Crossref
- 09/06/2026
- Éditeur
- Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health)
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude et ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Institutions déclarées
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Hospital for Neurology and NeurosurgeryUniversity College LondonMuscular Dystrophy AssociationEmma KinderziekenhuisCentre For Human GeneticsPediatrics and GeneticsMassachusetts General HospitalCenter for NeurosciencesTel Aviv Sourasky Medical CenterMurdoch Children's Research InstituteBambino Gesù Children's HospitalGreat Ormond Street HospitalChild Neurology AssociatesEmory University
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Sujets associés
RNA regulation and diseaseChromatin Remodeling and Cancerinterferon and immune responses