GHF-201, A Novel Oral Compound for Adult Polyglucosan Body Disease, Demonstrates Promising Safety and Efficacy in a Compassionate Use Program (S2.010)
Résumé fourni par la source
Assess the safety, tolerability and efficacy of GHF-201 in 3 patients with Adult Polyglucosan Body Disease (APBD) in a Compassionate Use program.
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Contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- GHF-201, A Novel Oral Compound for Adult Polyglucosan Body Disease, Demonstrates Promising Safety and Efficacy in a Compassionate Use Program (S2.010)
- Date Crossref
- 09/06/2026
- Éditeur
- Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health)
- Type
- journal-article
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