The lysine-specific demethylase 1 (LSD1) inhibitor bomedemstat in myelofibrosis: results from a phase 1/2 study
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Le résumé fourni par la source
ABSTRACT: Novel therapies are needed for myelofibrosis (MF), particularly after Janus kinase (JAK) inhibitor failure. This open-label, phase 1/2 study evaluated bomedemstat, an irreversible inhibitor of lysine-specific demethylase 1, in participants with MF refractory or resistant to, inadequately controlled by, or intolerant of approved therapies. Eighty-nine participants initially received bomedemstat at doses 0.25, 0.5, or 0.6 mg/kg orally once per day, titrated to achieve a target platelet count of ≥50 × 109/L to ≤75 × 109/L. Primary end points were safety and change in spleen volume. Hematologic response and change in symptom burden, bone marrow fibrosis score, and variant allele frequency (VAF) were exploratory. Eighty-seven (97%) participants experienced ≥1 any-cause adverse event (AE), most commonly thrombocytopenia (48%) and dysgeusia (36%); 62 (69%) participants experienced ≥1 grade 3 to 5 AE. Three participants (3%) experienced AEs that led to death; none were related to treatment. Of 35 participants with spleen volume data at week 24, 23 (66%) had a reduction in spleen volume; 9 (26%) had a reduction of ≥20%. Mean platelet and white blood cell counts normalized over 24 weeks; hemoglobin levels remained stable. Participants reported improvement in most symptoms, including fatigue. Of 35 participants with baseline and week 24 data, 8 (23%) had improved bone marrow fibrosis by ≥1 grade per central review, and 21 (60%) were stable. Of 36 participants with CALR, JAK2, or MPL mutations and data at week 24, 56% had a reduction in VAF. Bomedemstat had manageable safety and clinical activity in participants with MF in need of an alternative therapy. This trial was registered at www.ClinicalTrials.gov as NCT03136185.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- The lysine-specific demethylase 1 (LSD1) inhibitor bomedemstat in myelofibrosis: results from a phase 1/2 study
- Date Crossref
- 26/06/2026
- Éditeur
- American Society of Hematology
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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University of Hong Kong pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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The University of Kansas Cancer Center Department of Internal Medicine pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Cleveland Clinic pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Monash Health pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Monash University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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UPMC Hillman Cancer Center pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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University of Pittsburgh Medical Center pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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MRC Weatherall Institute of Molecular Medicine pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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MRC Human Immunology Unit pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Oxford BioMedica (United Kingdom) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Integrated Oncology (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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RWTH Aachen University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
University of Hong Kong, Department of Internal Medicine — The University of Kansas Cancer Center et Cleveland Clinic, avec 9 autres affiliations.
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