Acalabrutinib in Waldenström macroglobulinemia yields durable responses with 5 years of follow-up
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Le résumé fourni par la source
ABSTRACT: Acalabrutinib is a covalent Bruton tyrosine kinase inhibitor. In the phase 2 ACE-WM-001 trial, at 27.4-month median follow-up, acalabrutinib yielded durable responses in patients with treatment-naive (TN) or relapsed/refractory (R/R) Waldenström macroglobulinemia (WM). We report WM-001 results at 63.7-month median follow-up. Overall, 106 patients (TN, n = 14; R/R, n = 92) were treated; 52.8% discontinued treatment (TN, n = 7; R/R, n = 49), most commonly because of disease progression (19.8%; TN, n = 1; R/R, n = 20) and adverse events (AEs; 17.9%; TN, n = 4; R/R, n = 15). Overall response rates were 92.9% and 94.6%, and major response rates (partial response or better) were 78.6% and 81.5% in the TN and R/R cohorts, respectively. Median progression-free survival (PFS) was not estimable (NE; 95% confidence interval, 19.3 to NE) and 67.5 months (53.3 to NE), with estimated 66-month PFS rates of 83.6% (48.0-95.7) and 52.0% (39.3-63.2) in the TN and R/R cohorts, respectively. Median duration of response (DOR) was not reached (NR) (11.9 months to NE) and 64.7 months (54.5 to NE), with estimated 66-month DOR rates of 90.0% (47.3-98.5) and 44.8% (27.1-61.1) in the TN and R/R cohorts, respectively. Median overall survival (OS) was NR in both cohorts; estimated 66-month OS rates were 90.9% (50.8-98.7) and 71.2% (60.3-79.6), respectively. Cardiac events of clinical interest occurred in 22 (20.8%) patients. One grade 5 AE (intracranial hematoma) was considered treatment related. With 5 years of follow-up, the efficacy and safety of acalabrutinib in WM were maintained. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT02180724.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Acalabrutinib in Waldenström macroglobulinemia yields durable responses with 5 years of follow-up
- Date Crossref
- 17/07/2026
- Éditeur
- American Society of Hematology
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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St James's University Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Royal Bournemouth Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University College London Hospitals NHS Foundation Trust pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University College London pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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The University of Texas MD Anderson Cancer Center pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Clermont Université pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Clonal Heterogeneity pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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University Hospital Southampton NHS Foundation Trust pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Southampton pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Amsterdam University Medical Centers pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Amsterdam pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
St James's University Hospital, Royal Bournemouth Hospital et University College London Hospitals NHS Foundation Trust, avec 9 autres affiliations.
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