Clinical Profile, Humanistic and Economic Burden of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in Patients Treated With C5 Inhibitors
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Objectives: To evaluate disease burden among paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients prescribed C5 inhibitors (C5i). Methods: Data were drawn from the Adelphi Real World PNH Disease Specific Programme, a cross-sectional survey of physicians and PNH patients in Australia, Canada, France, Germany, Italy, Spain, the United Kingdom, and Japan from January-December 2022. Physicians reported patient demographics, laboratory parameters, and treatments. Patients completed the EQ-5D-5L, Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue), and Work Productivity and Activity Impairment (WPAI) questionnaire. Analyses were descriptive. Results: Overall, 81 physicians reported on 288 patients receiving C5i. Median (IQR) age was 50.0 (38.3-65.0) years, 79.2% were white, and 54.5% were male. Median (IQR) C5i duration was 1.0 (0-3.0) years; 77.4% received eculizumab, 22.6% ravulizumab. At time of survey, median (IQR) hemoglobin (Hb) was 11.0 (9.9-12.0) g/dL, 73.5% of patients had Hb < 12 g/dL. Lactate dehydrogenase was >1.5× upper limit of normal for 16.7% of patients. Mean (SD) EQ-5D-5L was 0.76 (0.20), FACIT-Fatigue was 36.1 (9.7), WPAI work impairment was 27.5% (22.3) and activity impairment was 35.3% (24.6). Conclusions: Despite C5i treatment, a notable proportion of patients remained anemic and reported impaired quality of life, indicating the need for novel, efficacious therapies.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Clinical Profile, Humanistic and Economic Burden of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in Patients Treated With C5 Inhibitors
- Date Crossref
- 01/02/2026
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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King's College Hospital NHS Foundation Trust pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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King's College Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Klinik Donaustauf pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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The University of Osaka pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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RWTH Aachen University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Department of Internal Medicine VII DONAUISAR Klinikum Deggendorf Germany pays non établi dans la noticeInstitution
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