Beyond survival: Multisystem long-term outcomes following HSCT in chronic granulomatous disease
Rattachement africain : gb, by, ca, it, Égypte. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Data on late complications after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in children with chronic granulomatous disease (CGD) are limited. We retrospectively analyzed 42 pediatric CGD patients who survived >2 years post-HSCT (1994–2020) at Great Ormond Street Hospital. X-linked CGD accounted for 69%. Pre-HSCT comorbidities included lung disease (48%), colitis/fistulizing disease (45%), and liver abscesses (19%). Median HSCT age was 6 years. 10-year overall survival was 95.2%, and event-free survival (events: death, second intervention) was 81%. 13 (33%) cases developed autoimmunity (AI); eight had relapsing or late-onset (>2 years) AI. Organ-specific late effects included lung abnormalities (n = 7), liver dysfunction (n = 7), renal disease (n = 3), and recurrent/new-onset colitis (n = 3). Endocrine sequelae comprised obesity (n = 15), gonadal dysfunction (n = 9), and short stature (n = 7). Skeletal (n = 6), neurological (n = 6), psychological (n = 19), visual (n = 5), and hearing impairments (n = 4) were noted. Late malignancy was reported in two cases. HSCT offers excellent long-term survival in CGD, but significant late effects underscore the need for extended multidisciplinary follow-up.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Beyond survival: Multisystem long-term outcomes following HSCT in chronic granulomatous disease
- Date Crossref
- 06/02/2026
- Éditeur
- Rockefeller University Press
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust SIHMDS-Haematology pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Department of Medical Sciences pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Institute of Infection and Immunity pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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University of Florence pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University College London pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Cairo University Cairo University, Égypte (code pays fourni par la source)Université ou école supérieure
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Great Ormond Street Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Great Ormond Street (GOS) Hospital for Children NHS Foundation Trust 1 Infection pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Faculty of Medicine Cairo, Égypte (ville ou établissement reconnu, pays non nommé)Université ou école supérieure
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University Children´s Hospital Giessen 7 Department of Pediatric Hematology Oncology and Immunodeficiencies pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
SIHMDS-Haematology — Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust, Department of Medical Sciences et Institute of Infection and Immunity, avec 7 autres affiliations. Pays d’affiliation : Égypte.
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.