2026 article

Interim results from the PROVIDE Clinical Trial – A phase I/II Study of LY3884961(PR001) an AAV9-based gene therapy for type 2 Gaucher disease

Aimée Donald, Paul Tamburri, Chester B. Whitley, Simon A. Jones, Paul R. Harmatz, David Blair, Irene Chang, Deepa Rajan, Ozlem Goker-Alpan, Yael Beckerman, Victor A. Lopez, Daniel Hatch, Sebastian Boland, Sarah Neuhaus, Hamzeh A. Migdadi

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Titre Crossref: Interim results from the PROVIDE Clinical Trial – A phase I/II Study of LY3884961(PR001) an AAV9-based gene therapy for type 2 Gaucher disease
Date Crossref: 01/02/2026
Éditeur: Elsevier BV
Type: journal-article

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Les sujets associés

Lysosomal Storage Disorders ResearchRNA regulation and diseaseVirus-based gene therapy research

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