2026 article

Novel intravenous AAV gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIA and IIIB in mouse and canine model of the pathology – Towards clinical translation

Françoise Piguet, Rafael Alonso, Elena Gaia Banchi, Thibaut Marais, Nissrine Ballout, Johan Deniaud, Sylvie Jacquot, David El Hajj, Corinne Jounier, Stephane Madec, D Augereau, Marion S. Fusellier, D. Bencharif, Francoise A. Roux, Marie-Anne S. Colle, Jérôme Ausseil

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Titre Crossref: Novel intravenous AAV gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIA and IIIB in mouse and canine model of the pathology – Towards clinical translation
Date Crossref: 01/02/2026
Éditeur: Elsevier BV
Type: journal-article

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Les sujets associés

Lysosomal Storage Disorders ResearchVirus-based gene therapy researchCRISPR and Genetic Engineering

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