Delandistrogene Moxeparvovec gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: the way forward in South Asian countries
Rattachement africain : in, np, lk. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
With growing use of gene therapies for rare diseases in clinical practice, it becomes important to analyse utility and challenges of the recently-approved gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) in South Asian context. DMD is a rare, X-linked severe childhood muscular dystrophy caused by pathogenic variations (mostly deletions) in dystrophin gene. It leads to progressive weakness with loss of ambulation in adolescence culminating in early mortality.1 Despite several advancements over the last few decades, there is a significant unmet need for a curative therapy for DMD (Fig.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Delandistrogene Moxeparvovec gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: the way forward in South Asian countries
- Date Crossref
- 01/12/2025
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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Post Graduate Institute of Medical Education and Research Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Institute of Medical Sciences Department of Pediatric Neurology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Kathmandu Medical College Teaching Hospital pays non établi dans la noticeInstitution
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University of Colombo Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Kathmandu Medical College and Teaching Hospital Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Department of Pediatrics — Post Graduate Institute of Medical Education and Research, Department of Pediatric Neurology — Institute of Medical Sciences et Kathmandu Medical College Teaching Hospital, avec 2 autres affiliations.
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