Sebetralstat for On‐Demand Treatment of Mucosal Hereditary Angioedema Attacks in KONFIDENT‐S
Rattachement africain : us, de, it, nl, vn, mk, nz, jp, Afrique du Sud, pl, hu. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
BACKGROUND: Hereditary angioedema (HAE-C1INH) attacks involving mucosal tissue may progress rapidly and often lead to substantial morbidity. Severe laryngeal attacks can be fatal without prompt administration of on-demand treatment. This prespecified interim analysis evaluated the safety and effectiveness of sebetralstat in laryngeal and abdominal attacks in the ongoing, 2-year, open-label extension KONFIDENT-S study (NCT05505916). METHODS: Eligible participants ≥ 12 years with HAE-C1INH self-administered sebetralstat 600 mg film-coated tablets with an optional second dose after 3 h, if warranted. PRIMARY OUTCOME: incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs). SECONDARY OUTCOMES: times to beginning of symptom relief, reduction in severity, and complete resolution. RESULTS: At data cutoff (Sep 14, 2024), 32 laryngeal (16 participants) and 533 abdominal only attacks (102 participants) were treated with sebetralstat. Seven (43.8%) participants with laryngeal attacks experienced 14 TEAEs whereas 36 (35.3%) participants with abdominal attacks experienced 91 TEAEs. No difficulty swallowing sebetralstat was reported. Median (IQR) time to treatment: 11.5 min (1.0-34.0) and 20.0 min (1.0-61.0) for laryngeal and abdominal attacks, respectively; time to beginning of symptom relief: 1.29 h (0.76-3.02) and 1.27 h (0.76-3.54); reduction in attack severity: 4.25 h (1.22 to > 12) and 3.52 h (1.26 to > 12); complete attack resolution: 12.69 h (5.11 to > 24) and 15.17 h (4.46 to > 24). Most mucosal attacks that achieved beginning of symptom relief within 12 h did so with a single dose of sebetralstat (laryngeal: 96.0%; abdominal: 95.8%). Conventional on-demand treatment was administered within 12 h for 3 (9.4%) laryngeal and 43 (8.1%) abdominal attacks. CONCLUSION: Oral sebetralstat enabled rapid treatment of laryngeal and abdominal attacks of all severities, was well tolerated, and provided early symptom relief.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Sebetralstat for On‐Demand Treatment of Mucosal Hereditary Angioedema Attacks in KONFIDENT‐S
- Date Crossref
- 01/11/2025
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
-
Bernstein Clinical Research Center pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
University of Cincinnati pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Goethe University Frankfurt pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
University Hospital Frankfurt pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
University of Padua Departmental Allergy Division pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Amsterdam University Medical Centers pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
University of Amsterdam pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Vinmec Times City International Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
VinUniversity pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
-
Vinmec Healthcare System pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
-
Vinmec - VinUni Institute of Immunology pays non établi dans la noticeStructure de recherche
-
Penn State Milton S. Hershey Medical Center pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Bernstein Clinical Research Center, University of Cincinnati et Goethe University Frankfurt, avec 9 autres affiliations. Pays d’affiliation : Afrique du Sud.
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.