Treatment of transplantation-associated thrombotic microangiopathy with iptacopan: two cases report
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Transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA) is a life-threatening complication of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). With mortality rates up to 90% without timely treatment, effective management remains a challenge. Complement dysregulation plays a central role in TA-TMA pathogenesis. We reported two TA-TMA cases successfully treated with iptacopan, a factor B inhibitor targeting the alternative pathway. A 40-year-old male with early T-cell precursor acute lymphoblastic leukemia developed early-onset TA-TMA post-HSCT, and a 41-year-old female with acute myeloid leukemia arising from previous myelodysplastic syndrome developed delayed-onset TA-TMA after allo-HSCT. Iptacopan administration led to significant clinical and biochemical recovery in both two patients. These two cases highlight iptacopan's potential as an effective therapy for TA-TMA.
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Le contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- Treatment of transplantation-associated thrombotic microangiopathy with iptacopan: two cases report
- Date Crossref
- 29/09/2025
- Éditeur
- Springer Science and Business Media LLC
- Type
- journal-article
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Les institutions déclarées
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