EFFICACY AND SAFETY OF SELADELPAR IN PATIENTS WITH PRIMARY BILIARY CHOLANGITIS AND COMPENSATED CIRRHOSIS IN THE PHASE 3 PLACEBO-CONTROLLED RESPONSE TRIAL
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Le résumé fourni par la source
In the Phase 3 RESPONSE trial (NCT04620733), seladelpar, a first-in-class delpar (selective peroxisome proliferator–activated receptor delta agonist), significantly improved biomarkers of cholestasis in patients with primary biliary cholangitis (PBC) over 12 months vs placebo. More patients with cirrhosis met the primary endpoint in the seladelpar arm (39%) vs placebo (22%). We now report data on additional biochemical results and safety in patients with or without cirrhosis in RESPONSE. Eligible patients had an inadequate response or intolerance to ursodeoxycholic acid, alkaline phosphatase (ALP) ≥1.67 × ULN, and total bilirubin ≤2 × ULN; they received seladelpar 10 mg or placebo (2:1 randomisation) for 12 months. Cirrhosis was defined by medical history, liver biopsy, transient elastography, laboratory findings, and radiological features. Safety and changes in laboratory parameters were assessed. Of 193 patients, 27 (14%) had Child-Pugh A compensated cirrhosis at baseline (18 seladelpar, 9 placebo). Mean ALP change was −121.4 U/L for seladelpar vs 23.2 U/L for placebo patients with cirrhosis, and −134.8 U/L for seladelpar vs −18.0 U/L for placebo patients without cirrhosis. Greater decreases in other laboratory parameters were observed with seladelpar vs placebo regardless of cirrhosis status. Adverse events with seladelpar vs placebo were similar in patients with and without cirrhosis. No patients with cirrhosis discontinued seladelpar due to adverse events. Elevations in alanine aminotransferase or aspartate aminotransferase of >3 × ULN occurred in 3 patients with cirrhosis. Seladelpar reduced biomarkers of cholestasis and was overall safe and well tolerated in patients with PBC with or without cirrhosis.
Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.
Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- EFFICACY AND SAFETY OF SELADELPAR IN PATIENTS WITH PRIMARY BILIARY CHOLANGITIS AND COMPENSATED CIRRHOSIS IN THE PHASE 3 PLACEBO-CONTROLLED RESPONSE TRIAL
- Date Crossref
- 01/09/2025
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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Hospital Italiano de Buenos Aires pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Gastro One (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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University of California pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Baylor College of Medicine pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University Hospital Ostrava pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Pittsburgh pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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ERN GUARD-Heart pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Gilead Sciences (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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CymaBay Therapeutics (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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The University of Texas at San Antonio Health Science Center pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Texas Liver Institute pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Hospital Italiano de Buenos Aires, Gastro One (United States) et University of California, avec 9 autres affiliations.
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