Person-centered outcomes for liver glycogen storage diseases: Development of an international consensus-based standard outcome set
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Le résumé fourni par la source
PURPOSE: Health care and clinical trials for persons with liver glycogen storage diseases (GSD) can be improved by a consensus-based standard set of person-centered health outcomes, including patient-reported outcome measures. METHODS: Persons with GSD (n = 6), caregivers (n = 17), multidisciplinary health care providers (n = 38), industry representatives (n = 7), and value-based health care experts (n=4) from 25 countries participated in an international, iterative nominal consensus process to identify the most important health outcomes and case-mix variables for liver GSD. RESULTS: The following 14 health outcomes are recommended for measurement: (1) cure; (2) life-threatening GSD-related events; (3) glycemic control; (4) metabolic control; (5) acute metabolic decompensations; (6) GSD-related complications; (7) time to treatment of intercurrent complications; (8) time to return to functional status; (9) access and availability of GSD expertise care; (10) access and availability of GSD-related diagnostic, monitoring, and treatment products; (11) quality of life; (12) independence; (13) treatment adherence; and (14) food intake problems. A list of 29 case-mix variables was composed of demographic, diagnostic, clinical, and treatment factors. Recommendations were formulated on frequency of measurements. CONCLUSION: An international consensus-based standard set of person-centered health outcomes for liver GSD was developed to apply in health care, registries, and clinical trials.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Person-centered outcomes for liver glycogen storage diseases: Development of an international consensus-based standard outcome set
- Date Crossref
- 01/12/2025
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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University Medical Center Groningen Department of Metabolic Diseases pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University Medical Center Freiburg Department of General Pediatrics pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Hope Foundation pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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University of Connecticut pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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UConn Health pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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C. D. Nina la Guerrera pays non établi dans la noticeInstitution
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Global Center for Glycogen Storage Disease pays non établi dans la noticeInstitution
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Belgian Patient Association for Metabolic Diseases (BOKS) pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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Dutch Patient Association for Metabolic Diseases (VKS) pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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School of Medicine pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Department of Metabolic Diseases — University Medical Center Groningen, Department of General Pediatrics — University Medical Center Freiburg et Hope Foundation, avec 7 autres affiliations.
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