Real-world outcomes in patients with Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia or chronic myeloid leukemia treated with ponatinib – final 6-year results from a Belgian registry
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Le résumé fourni par la source
Background: Ponatinib is a third-generation tyrosine kinase inhibitor (TKI) for treatment of chronic myeloid leukemia (CML) and Philadelphia chromosome-positive (Ph+) acute lymphoblastic leukemia (ALL) in patients who fail or are intolerant to a second generation TKI or who carry the T315I mutation.Method: This is the final analysis of the Belgian ponatinib registry evaluating use of ponatinib in clinical practice, with data available for up to 6 years after reimbursement.Result: Forty-eight percent of 54 CML and 28% of 29 Ph+ ALL patients had received ≥3 previous TKIs. Before ponatinib, most patients had already achieved a response, including at least a major molecular response (MMR), in 19% of CML and 17% of Ph+ ALL patients. Ponatinib was initiated due to intolerance to previous TKIs in 50% of CML and 41% of Ph+ ALL patients. Median follow-up was 545 and 258 days for CML and Ph+ ALL patients, respectively. Best response to ponatinib was at least an MMR in 65% of CML and 55% of Ph+ ALL patients. Overall and progression-free survival were 85.8% and 83.8% in CML patients after 48 months of treatment, and 82.5% and 54.2% in Ph+ ALL patients after 30 months of treatment. Adverse reactions were reported by 85% of CML and 76% of Ph+ ALL patients, with 33% of CML and 24% of Ph+ ALL patients experiencing cardiovascular events.Conclusion: In line with previously published trials, these real-world data support use of ponatinib in CML and Ph+ ALL patients with resistance or intolerance to previous TKIs or carrying the T315I mutation.Trial registration: ClinicalTrials.gov identifier: NCT03678454; September 19, 2018.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Real-world outcomes in patients with Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia or chronic myeloid leukemia treated with ponatinib – final 6-year results from a Belgian registry
- Date Crossref
- 14/08/2025
- Éditeur
- Informa UK Limited
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Rega Institute for Medical Research pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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KU Leuven pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Alrijne Ziekenhuis pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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AZ Delta pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Jessa Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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AZ Sint-Jan pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Hôpital de Jolimont pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Cliniques Universitaires Saint-Luc pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Université Libre de Bruxelles Institut Jules Bordet pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Institut Jules Bordet pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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AZ Klina pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Erasmus Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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