Novel treatment strategies for lymphangioleiomyomatosis: a narrative review
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Le résumé fourni par la source
Lymphangioleiomyomatosis (LAM) is a rare multisystemic disease primarily affecting women, manifested as cystic lung destruction, angiomyolipomas (AMLs) and lymphagioleiomyomas. The hallmark of LAM is the presence of abnormal perivascular epithelioid cells, referred to as LAM cells. LAM is classified into tuberous sclerosis-associated (TSC) and sporadic forms according to the presence or absence of TSC gene mutations. In recent decades, the benefit of mechanistic target of rapamycin (mTOR) inhibitors has been demonstrated in stabilising respiratory function, reducing AMLs, lymphangioleiomyoma and chylous effusions, and controlling TSC-associated seizures. In addition to mTOR inhibition, clinical trials have explored therapies targeting autophagy, receptors of tyrosine kinases (RTKs), nonreceptor tyrosine kinases (non-RTKs) and hormones. More recently, new treatments avenues involving immune microenvironment, histamine signalling and Src kinase inhibition have entered pre-clinical and/or clinical evaluation. This review summarises the multiple pathophysiological mechanisms in LAM and highlights the therapeutic targets identified to date. Several clinical trials have been described, offering insights into their potential application and further research.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Novel treatment strategies for lymphangioleiomyomatosis: a narrative review
- Date Crossref
- 01/07/2025
- Éditeur
- European Respiratory Society (ERS)
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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MultiMedica pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Milan Department of Clinical Sciences and Community Health pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Northern Jiangsu People's Hospital Department of Emergency Medicine pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Lyon 1 Université pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Brigham and Women's Hospital Department of Medicine pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Harvard University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Institut National de Recherche pour l'Agriculture pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Hôpital Louis Pradel pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Division of Pulmonary and Semi Intensive Respiratory Care pays non établi dans la noticeInstitution
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Claude Bernard University Lyon 1 Louis Pradel Hospital pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
MultiMedica, Department of Clinical Sciences and Community Health — University of Milan et Department of Emergency Medicine — Northern Jiangsu People's Hospital, avec 7 autres affiliations.
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