Transforming Pediatric Rare Disease Drug Development: Enhancing Clinical Trials and Regulatory Evidence With Virtual Patients
Rattachement africain : nl, it, fr. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
Drug development in pediatric rare diseases is complicated by practical and ethical constraints on clinical trial design, stemming from small, highly heterogeneous, and vulnerable patient populations. Virtual patients (VPs) created with machine-learning (ML), mechanistically driven computational approaches, or hybrids thereof, have the potential to expedite and maximize the impact of trials. We discuss the potential of VPs to transform the efficiency and impact of clinical trials in pediatric rare diseases, based on adult and pediatric examples.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Transforming Pediatric Rare Disease Drug Development: Enhancing Clinical Trials and Regulatory Evidence With Virtual Patients
- Date Crossref
- 04/08/2025
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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ENPICOM (Netherlands) pays non établi dans la noticeEntreprise
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International School of Trieste pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Trento Department of Cellular pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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The Microsoft Research - University of Trento Centre for Computational and Systems Biology pays non établi dans la noticeOrganisation à but non lucratif
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Hôpital Laennec pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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InSilicoTrials Technologies BV 's‐Hertogenbosch the Netherlands pays non établi dans la noticeInstitution
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InSilicoTrials Technologies Spa Trieste Italy pays non établi dans la noticeInstitution
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Axoltis Pharma pays non établi dans la noticeInstitution
ENPICOM (Netherlands), International School of Trieste et Department of Cellular — University of Trento, avec 5 autres affiliations.
Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.