Improved outcome of HSCT in STAT1 gain-of-function disease following JAK inhibition bridging
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Le résumé fourni par la source
) are associated with infections, including chronic mucocutaneous candidiasis and autoimmunity. Morbidity is high, and disease manifestations can be life-threatening. Curative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) historically has had poor outcomes. We identified 36 patients with STAT1 GOF disease, receiving 40 HSCT procedures in 2010-2023, in a combined effort of the EBMT-IEWP and the PIDTC. Median age at first transplant was 11 years (range 1 - 33). Indications for HSCT were combined immunodeficiency, severe and/or refractory infections, and autoimmunity. Acute GvHD occurred in 22/40 HSCT procedures; 5 patients suffered from grade III/IV acute GvHD. One patient had chronic GvHD. Overall survival was 72.2%, and event-free survival was 55.6%, markedly improved from an earlier report on HSCT for STAT1 GOF disease. Patients with an HCT-CI score of 1 or higher had worse outcome. Pre-treatment with Janus kinase (JAK) inhibitors was associated with better event-free survival.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Improved outcome of HSCT in STAT1 gain-of-function disease following JAK inhibition bridging
- Date Crossref
- 30/07/2025
- Éditeur
- Rockefeller University Press
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Leiden University Medical Center Willem-Alexander Children’s Hospital pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Royal Victoria Infirmary pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Hospital Nacional Cayetano Heredia pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Vall d'Hebron Institut de Recerca pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Vall d'Hebron Hospital Universitari pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Marmara University Division of Pediatric Allergy and Immunology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Universitat Autònoma de Barcelona pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of California Department of Pediatrics pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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KK Women's and Children's Hospital Paediatric Rheumatology and Immunology Service pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Children's Healthcare of Atlanta pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Johns Hopkins University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
Willem-Alexander Children’s Hospital — Leiden University Medical Center, Royal Victoria Infirmary et Hospital Nacional Cayetano Heredia, avec 9 autres affiliations.
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