Spinal Muscular Atrophy Functional Composite Score Revised (SMA-FCR) in Untreated and Nusinersen-Treated Patient Cohorts
Rattachement africain : us, it. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
BACKGROUND AND OBJECTIVES: The Spinal Muscular Atrophy Functional Composite (SMA-FC) combines scores from the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), Upper Limb Module (ULM), and Six-Minute Walk Test (6MWT) into a single score and removes the floor and ceiling effects of the HFMSE. Our objective was to evaluate a revised version of the SMA-FC (SMA-FCR) by including the Revised ULM (RULM) in untreated and nusinersen-treated SMA. METHODS: We included participants with HFMSE, RULM, and 6MWT data at the same visit. The SMA-FCR represented the average of the 3 test scores, each expressed as the percentage of the maximum possible score (HFMSE and RULM) or the percent of predicted normative performance (6MWT). Mean annual rates of change were calculated in participants who had SMA-FCR data at 2 or more visits while untreated and/or while treated. RESULTS: = 0.94). DISCUSSION: The SMA-FCR broadens the spectrum of abilities captured in SMA. Analyses of the treated-untreated differences in mean annual rate of change suggest that the SMA-FCR may be more sensitive to change than the HFMSE. The use of the SMA-FCR in clinical trials might allow for study designs with broader eligibility criteria including weaker individuals who score minimally on the HFMSE and stronger individuals who score maximally on the RULM.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Spinal Muscular Atrophy Functional Composite Score Revised (SMA-FCR) in Untreated and Nusinersen-Treated Patient Cohorts
- Date Crossref
- 22/07/2025
- Éditeur
- Ovid Technologies (Wolters Kluwer Health)
- Type
- journal-article
Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.
Où se fait cette recherche
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Boston Children's Hospital Department of Physical and Occupational Therapy Services pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Rochester Department of Biostatistics and Compulational Biology pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Columbia University Irving Medical Center Department of Rehabilitation and Regenerative Medicine pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Children's Hospital of Philadelphia Department of Physical Therapy pays non établi dans la noticeOrganisme public
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Agostino Gemelli University Polyclinic pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Centro Clinico Nemo pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Stanford University Departments of Neurology and Clinical Neurosciences pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Philadelphia University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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University of Milan Neurorehabilitation Unit pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Bambino Gesù Children's Hospital Unit of Neuromuscular and Neurodegenerative Disorders pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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University of Messina Department of Clinical and Experimental Medicine and Centro Clinico Nemo Sud pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Istituto Giannina Gaslini pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Department of Physical and Occupational Therapy Services — Boston Children's Hospital, Department of Biostatistics and Compulational Biology — University of Rochester et Department of Rehabilitation and Regenerative Medicine — Columbia University Irving Medical Center, avec 9 autres affiliations.
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