iPS Cell Drug Discovery for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

Le résumé fourni par la source

筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）は致死的な神経難病の一つで，十分な治療法が無く，病因解明と治療薬開発が切望されている．近年，患者の遺伝学的背景を保持するヒトiPS細胞モデルを用いた新たな創薬スタイル（iPS細胞創薬）が世界的に黎明期を迎えている．iPS細胞創薬とドラッグリポジショニングを用いたALS治療薬候補の開発が進んでおり，患者運動ニューロンモデルおよび多角的な薬剤効果評価指標を用いた既存薬スクリーニングによって，ロピニロール塩酸塩が見出された．さらに，ALS患者に対するロピニロール塩酸塩を用いた治験（ROPALS試験）により，安全性と忍容性が確認され，病態進展を抑制する効果も示唆された（iPS細胞創薬の臨床PoC）．また，被験者iPS細胞を用いた検討から，細胞内コレステロール生合成経路の抑制が作用機序の一つであると同定された．今後，iPS細胞創薬を活用した薬剤開発が進むことが期待される．

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.