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Accès ouvert déclaré 2025 article

Myopathic Ehlers-Danlos Syndrome (mEDS) Related to COL12A1: Two Novel Families and Literature Review

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Rattachement africain : it. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.

Le résumé fourni par la source

Myopathic Ehlers-Danlos syndrome (RmEDS) is an emerging hybrid phenotype that combines connective and muscle tissue abnormalities. It has been associated with variants of the COL12A1 gene, which are known as Ullrich congenital muscular dystrophy-2 (UCMD2; 616470) and Bethlem myopathy-2 (BTHLM2; 616471). Here, we report two splicing mutations of COL12A1 identified in three patients from two unrelated families who present a combination of joint hypermobility and axial, distal, and proximal weakness. The muscular strength of their neck and limb muscles was assessed at 4/5 (MRC); however, when measured with a myometer, the expected percentage by age and sex ranged from 35% to 40% for elbow flexion, 37% to 75% for knee extension, and was 50% for neck flexion. In addition to confirming the characteristic atrophy of the rectus femoris, we presented evidence of involvement of the neck and lumbar muscles through MRI and CT imaging. In vitro studies revealed filamentous disorganization and an altered pattern of collagen XII alpha 1 chain migration due to the skipping of exons 55 and 56 of collagen XII. Additionally, we review the myopathic involvement of COL12-RM in 30 patients across 18 families with dominant mutations and 15 patients from 13 families with recessive mutations.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.

Le contrôle bibliographique ouvert

DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.

Titre Crossref
Myopathic Ehlers-Danlos Syndrome (mEDS) Related to COL12A1: Two Novel Families and Literature Review
Date Crossref
04/06/2025
Éditeur
MDPI AG
Type
journal-article

Ce recoupement confirme des métadonnées liées au DOI. Il ne confirme ni la méthode ni les conclusions de l’étude, et il ne compte pas comme une seconde source scientifique indépendante.

Où se fait cette recherche

  • University of Bologna Department of Biomedical and Neuromotor Science pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Istituto Ortopedico Rizzoli pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Istituto di Genetica Molecolare pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • University of Campania "Luigi Vanvitelli" Department of Precision Medicine pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Telethon Institute Of Genetics And Medicine pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • CNR-Institute of Molecular Genetics “Luigi Luca Cavalli-Sforza” pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • IRCCS pays non établi dans la notice
    Institution
  • CNR-Institute of Molecular Genetics "Luigi Luca Cavalli-Sforza" pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • University of Campania “Luigi Vanvitelli” Department of Precision Medicine pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Ist Orthopedic Department pays non établi dans la notice
    Institution
  • Ortopedia-Traumatologia e Chirurgia Protesica e dei Reimpianti d’anca e di Ginocchio pays non établi dans la notice
    Institution

Department of Biomedical and Neuromotor Science — University of Bologna, Istituto Ortopedico Rizzoli et Istituto di Genetica Molecolare, avec 9 autres affiliations.

Une affiliation ne permet pas de déduire la nationalité d’un auteur.

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