Serum factors create species-specific barriers to hepatic gene transfer by lipid nanoparticles in liver-humanized mice
Rattachement africain : us. Niveau de preuve : code pays fourni par la source.
Le résumé fourni par la source
, primary human hepatocytes (PHHs) were transfected by LNPs containing lipids SM-102, LP01, or ALC0315 in the presence of normal mouse serum, but not chimeric NSG-PiZ serum. SM-102 LNP transfection of PHH was also inhibited by naive untransplanted NSG-PiZ serum. However, serum from NSG mice supported PHH transfection by SM-102 LNP. These results suggest that inhibitory factors in NSG-PiZ mouse serum are responsible for the lack of human hepatocyte transduction in chimeric mice. Finally, we found that LNPs displaying trivalent N-acetylgalactosamine (TriGalNAc), which targets them to the asialoglycoprotein receptor, can overcome species restriction, transfecting both mouse and human hepatocytes in chimeric NSG-PiZ mice.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Serum factors create species-specific barriers to hepatic gene transfer by lipid nanoparticles in liver-humanized mice
- Date Crossref
- 01/06/2025
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
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Les institutions déclarées
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