Mielodiszpláziás neoplazmák: A diagnosztika, a prognosztika és a terápiás megközelítés újdonságai

Le résumé fourni par la source

A mielodiszpláziás szindrómák (MDS), más néven mielodiszpláziás neoplazmák, a hemopoetikus őssejtek klonális mieloid eredetű daganatai, amelyek a vérképzési zavarok széles spektrumával jellemezhetők. Az MDS fő jellemzői közé tartozik a citomorfológiai diszplázia, az ineffektív vérképzés, ennek köszönhetően citopéniák kialakulása. A betegség továbbá magában hordozza az akut mieloid leukémiába való átalakulás kockázatát. A betegséget gyakran kísérik visszatérő kromoszómarendellenességek; jelentős klinikai és genetikai sokféleség jellemzi, így a kórjóslat széles tartományban mozog. Az elmúlt évtizedekben a betegséggel kapcsolatos ismereteink folyamatosan bővültek, ami lehetővé tette, hogy a citogenetikai és molekuláris vizsgálatok meghatározó szerepet kapjanak a prognózis megbecslésében és a kezelési terv kialakításában. Az MDS legújabb, 2022-es osztályozása a World Health Organization Classification of Hematolymphoid Tumors és az International Consensus Classification alapján történik. Az alacsony kockázatú MDS kezelésének célja elsősorban a citopénia tüneteinek enyhítése szupportív terápiával, míg a magas kockázatú formák esetén – amennyiben a beteg általános állapota lehetővé teszi – a betegség definitív kezelése a fő cél. Az egyetlen kuratív terápia az allogén hematopoetikus őssejt-transzplantáció. Az elmúlt években a molekuláris és celluláris útvonalakra irányuló új terápiás megközelítések számos új gyógyszert és potenciális gyógyszercélpontot eredményeztek. A jövőbeni kutatások reményeink szerint lehetővé teszik a mielodiszpláziás betegek számára a személyre szabottabb kezelést, ezáltal csökkentve a betegség morbiditását és mortalitását. Ezen áttekintés célja, hogy összefoglalja a felnőttkori mielodiszpláziás szindróma kezelésében elért legújabb diagnosztikai, prognosztikai és terápiás eredményeket.

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.