P206: Continued clinical improvements in adults with acid sphingomyelinase deficiency after 3-5 Years of olipudase alfa treatment: Final ASCEND trial results
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Contrôle bibliographique ouvert
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- Titre Crossref
- P206: Continued clinical improvements in adults with acid sphingomyelinase deficiency after 3-5 Years of olipudase alfa treatment: Final ASCEND trial results
- Date Crossref
- 01/01/2025
- Éditeur
- Elsevier BV
- Type
- journal-article
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Institutions déclarées
Children's Hospital at MontefioreUniversity of California, San FranciscoFederico II University HospitalUniversidade Federal do Rio Grande do SulNational Institute on Population Medical GeneticsJohannes Gutenberg University MainzUniversity Medical Center of the Johannes Gutenberg University MainzFukushima Medical UniversityNational Hospital for Neurology and NeurosurgeryUniversity College LondonGroupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-SimonClinica Santa MariaUniversity of UdineIstanbul Medeniyet UniversityWestmead HospitalHospital Universitario Ramón y CajalMorpho (United States)Sanofi (United States)
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Sujets associés
Lysosomal Storage Disorders ResearchSphingolipid Metabolism and SignalingBiomedical Research and Pathophysiology