Einfluss der Nusinersen-Therapie auf die Performance Fatigability bei Erwachsenen mit Spinaler Muskelatrophie

Le résumé fourni par la source

Hintergrund: Menschen mit spinaler Muskelatrophie (pwSMA) berichten oftmals eine verringerte Ausdauer bei der Ausübung repetitiver Tätigkeiten (z. B. Schreiben oder Laufen), die als "Performance Fatigability" (PF) bezeichnet wird. Ziel dieser Studie war es, das Vorliegen und die Entwicklung der PF bei erwachsenen gehfähigen pwSMA unter Langzeittherapie mit Nusinersen zu untersuchen. Methoden: Zur Bestimmung der PF erfolgte eine retrospektive Analyse der Daten des 6-Minuten-Gehtests (6MWT), der jeweils vor Beginn und regelmäßig während der Behandlung durchgeführt wurde. Die PF wurde als prozentuale Veränderung der jeweils innerhalb der letzten und der ersten Minute des 6MWT zurückgelegten Distanz definiert. Resultate: Insgesamt wurden die Daten des 6MWT von 14 erwachsenen pwSMA über einen Behandlungszeitraum von bis zu 70 Monaten ausgewertet. Das Vorliegen von PF konnte bei 12 von 14 pwSMA (85,7%) nachgewiesen werden. Dabei war die in der 6. Minute zurückgelegte Strecke mit 71,1 m im Durchschnitt kürzer als die in der 1. Minute zurückgelegte Strecke (81,8 m) (p=.0007), was einer mittleren PF von 13,1% entspricht. Während der Behandlung mit Nusinersen zeigte sich Reduktion der PF um 5,6% (p=.0148). Schlussfolgerung: Diese Studie bestätigt das Vorliegen von PF als potenzielles therapeutisches Ziel bei der Mehrheit der erwachsenen gehfähigen pwSMA. Darüber hinaus ergaben sich Hinweise für einen positiven Effekt der Nusinersen-Therapie auf die PF. Publication History Article published online: 11 March 2025 © 2025. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany

Ce résumé expose les affirmations des auteurs. BNTIC ne l’interprète pas comme une validation indépendante des résultats.