Klinisch relevante Verbesserungen der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) und forcierten Vitalkapazität (FVC) bei Erwachsenen mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform (LOPD), die in der PROPEL Studie von Alglucosidase alfa (Alg) auf Cipaglucosidase alfa plus Miglustat (Cipa+Mig) umgestellt wurden

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Einleitung: Wir haben publizierte Werte für minimale klinisch relevante Unterschiede (MCIDs) für 6MWD und FVC verwendet, um Patientenanteile (Pat,%) mit größeren Veränderungen als diese zu bestimmen. Methoden: Vorbehandelte Pat, die in der 52-wöchigen PROPEL Studie (NCT03729362) auf Cipa+Mig umgestellt oder mit Alg weiterbehandelt wurden, wurden nach 6MWD zu Studienbeginn stratifiziert. Für die 6MWD MCID wurden zwei Methoden verwendet anker- und verteilungsbasiert. Für FVC (% des Vorhersagewerts) wurde die in PROPEL prädefinierte±3% Schwelle verwendet. Resultate: In der ankerbasierten Analyse der 6MWD war% der Pat mit Verbesserung für Cipa+Mig höher vs Alg (29,2% vs 13,3%) und für Verschlechterung niedriger (12,3% vs 26,7%). Die Ergebnisse der verteilungsbasierten Analyse waren ähnlich (Verbesserung 33,8% vs 13,3%; Verschlechterung 7,7% vs 13,3%). Die Ergebnisse waren in allen 6MWD Subgruppen konsistent. Die FVC verbesserte sich bei 27,7% mit Cipa+Mig vs 0,0% mit Alg und verschlechterte sich bei 27,7% vs 53,3%. Unter Verwendung der verteilungsbasierten 6MWD MCID und±3% für FVC verbesserte sich 6MWD und/oder FVC bei 50,8% mit Cipa+Mig vs 13,3% mit Alg, eine Verschlechterung trat bei 30,8% vs 56,7% auf. Schlussfolgerung: Erwachsene mit LOPD, die auf Cipa+Mig umgestellt werden, haben eine höhere Chance auf klinisch relevante Verbesserungen der motorischen/respiratorischen Funktion als solche, die mit Alg weiterbehandelt werden. Unterstützt von Amicus Therapeutics, Inc. Publication History Article published online: 11 March 2025 © 2025. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany

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