Serious Neurologic Adverse Events in Tofersen Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis
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INTRODUCTION/AIMS: Tofersen is approved for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to superoxide dismutase 1 mutations (SOD1-ALS). Here we report serious neurologic adverse events (AEs) that occurred in the tofersen clinical trials in people with SOD1-ALS. METHODS: Serious neurologic AEs of myelitis, radiculitis, aseptic meningitis, and papilledema reported in the tofersen clinical trials are described. Serious AEs were defined according to International Conference for Harmonization guidelines, and neurologic AEs in clinical trials were diagnosed by investigators based on symptoms, clinical examination findings, and diagnostic workup. RESULTS: Ten participants (approximately 7% of tofersen 100-mg-treated trial participants) experienced a total of 12 serious neurologic AEs-4 of myelitis, 2 of radiculitis, 2 of aseptic meningitis, and 4 of intracranial hypertension (ICH) and/or papilledema. All events but one resolved either spontaneously, with dosing interruption/modification, or with concomitant therapies. One event was ongoing but improved as of December 2022. While 3 events led to tofersen treatment discontinuation, all other participants were able to remain on treatment. No event was life-threatening or fatal. DISCUSSION: Some antisense oligonucleotides (ASOs) have been described as having pro-inflammatory properties. Aseptic meningitis has been reported with nusinersen; however, myelitis, radiculitis, increased intracranial pressure, and papilledema have not been reported with ASO treatment. These neurologic AEs should be considered when assessing the overall benefit/risk of tofersen treatment for SOD1-ALS. Safety data from the open-label extension and expanded access program will continue to characterize these events and further inform the safety profile of tofersen in SOD1-ALS.
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Le contrôle bibliographique ouvert
DOI retrouvé dans Crossref DOI retrouvé ; titre concordant.
- Titre Crossref
- Serious Neurologic Adverse Events in Tofersen Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis
- Date Crossref
- 27/02/2025
- Éditeur
- Wiley
- Type
- journal-article
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Où se fait cette recherche
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Biogen (United States) pays non établi dans la noticeEntreprise
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Harvard University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Massachusetts General Hospital AMG Center for ALS pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Sorbonne Université pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Assistance Publique – Hôpitaux de Paris pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Pitié-Salpêtrière Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Institut du Cerveau pays non établi dans la noticeStructure de recherche
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Emory University pays non établi dans la noticeUniversité ou école supérieure
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Bispebjerg Hospital pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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Barrow Neurological Institute pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
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King's College London Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute Maurice (pays nommé en fin d’affiliation)Université ou école supérieure
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King's College Hospital NHS Foundation Trust pays non établi dans la noticeÉtablissement de santé
Biogen (United States), Harvard University et AMG Center for ALS — Massachusetts General Hospital, avec 9 autres affiliations. Pays d’affiliation : Maurice.
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