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Optimism in inclusion body myositis: a double-blind randomised controlled phase III trial investigating the effect of sirolimus on disease progression in patients with IBM as measured by the IBM Functional Rating Scale

Umesh A. Badrising, Robert D. Henderson, Stephen Reddel, Alastair J. Corbett, Christina Liang, Katrina A. Reardon, Roula Ghaoui, Max Kishor Bulsara, Stefen Brady, Anna M. Brusch, Doris T. Chan, Jérôme D. Coudert, Timothy J. Fairchild, Gayatri Jain, Matthew C. Kiernan, Dag Leonard, Thomas E. Lloyd, Jens Schmidt, Lauren Sanders, Christine Lowe, Anneke J. van der Kooi, Chris Weihl, Payam Mohassel, Marion A Simpson, Antonia S. Carroll, Ian Cooper, Kelly Beer, Krystyne Hiscock, Susan E. Walters, Althea Doverty, Andrew J. Heim, Marjolein van Heur-Neuman, Olivier Benveniste, Mazen M. Dimachkie, Merrilee Needham

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Le résumé fourni par la source

OBJECTIVES: Inclusion body myositis (IBM) is a complex inflammatory muscle disease in adults over 40, with histological features of autoinflammation, cell stress and autophagic abnormalities, and marked clinically by relentless progression with no effective disease-modifying therapy. Sirolimus (rapamycin) may help maintain function by inhibiting T effector cells, preserving T regulatory cells, inducing autophagy, and improving mitochondrial function. This international trial follows a phase II pilot study. METHODS: This phase IIb/III double-blind, randomised, controlled trial (RCT) of sirolimus involves 140 IBM patients randomly assigned with equal allocation to sirolimus (2 mg) or matching placebo. This RCT aims to assess the efficacy of sirolimus compared to placebo in slowing or stabilising IBM progression, as measured by the mean change in patient function using the IBM Functional Rating Scale (IBM-FRS) from Baseline to Week 84. Secondary outcomes will evaluate efficacy and safety to inform future clinical trial design. RESULTS: Ethical approval has been granted in Australia (St Vincent's Hospital Melbourne HREC-D 311/20) and the USA (University of Kansas Medical Center Human Research Protection Program FWA no. 00003411), with European approval pending. The protocol is version 3.0 (02-Dec-2022). TRIAL REGISTRATION: ANZCTR: ACTRN12620001226998p, ClinicalTrials.gov: NCT04789070, UTN: U1111-1258-1354, and EU CT 2024-514575-17-00. CONCLUSIONS: This phase IIb/III trial builds on prior findings to assess sirolimus's potential in slowing or halting IBM progression, preserving patient function and independence, and advancing IBM therapeutic strategies and trial design.

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Le contrôle bibliographique ouvert

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Titre Crossref
Optimism in inclusion body myositis: a double-blind randomised controlled phase III trial investigating the effect of sirolimus on disease progression in patients with IBM as measured by the IBM Functional Rating Scale
Date Crossref
26/02/2025
Éditeur
Clinical and Experimental Rheumatology
Type
journal-article

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Où se fait cette recherche

  • Leiden University Medical Center Department of Neurology pays non établi dans la notice
    Organisme public
  • Royal Brisbane and Women's Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • The University of Sydney Brain and Mind Centre pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • Concord Repatriation General Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Royal North Shore Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • St Vincent's Hospital Melbourne Department of Neurology pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Royal Adelaide Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • The University of Notre Dame Australia Institute for Health Research pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure
  • John Radcliffe Hospital pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Perron Institute for Neurological and Translational Science pays non établi dans la notice
    Structure de recherche
  • Sir Charles Gairdner Hospital Department of Renal Medicine pays non établi dans la notice
    Établissement de santé
  • Murdoch University Perron Institute for Neurological and Translational Science pays non établi dans la notice
    Université ou école supérieure

Department of Neurology — Leiden University Medical Center, Royal Brisbane and Women's Hospital et Brain and Mind Centre — The University of Sydney, avec 9 autres affiliations.

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